逸達生技（6576）今（17）日表示，將於美國西岸时間17日於「2020范可尼貧血症研究基金FARF」科學研討會中發表專題報告，說明新藥FP-045的范可尼貧血症二期臨床試驗計劃。
逸達表示，「范可尼貧血症研究基金會」是全球研究范可尼貧血症治療的領導者，逸達長期與FARF緊密合作，並在2019年研討會中發表FP-045一期臨床試驗結果。本屆研討會在9月15日至9月17日於線上舉行，逸達將在美國西岸時間9月17日由醫務長李怡聖博士發 FP-045二期臨床試驗計畫的專題報告。
范可尼貧血症是一種罕見的遺傳疾病，由DNA修復蛋白質族群中的遺傳缺陷引起。患者的臨床症狀通常包括骨髓衰竭、各種型態的身體畸形及罹癌風險高，其中約75-90％的患者在10歲前被診斷出骨髓衰竭，導致再生不良性貧血。
這項疾病將影響紅血球、白血球及血小板的生成，因而引起感染、疲倦、貧血或血流不止等現象。在美國每13萬人中就有一人患有范可尼貧血症，因尚無有效治療方式，患者平均存活壽命為20-30歲。
逸達開發的FP-045，為高口服吸收及高選擇性的ALDH2活化劑，細胞研究證實可有效提升ALDH2的活性，保護細胞避免受到有毒醛類的損傷，並可保持细胞的健康成長，有望預防並減緩患者骨髓衰竭的進程。目前市面上無藥可根治范可尼貧血症或減緩病情的發展，若成功上市，FP-045將成為全球唯一針對范可尼貧血症的藥物。
逸達日前已獲美國食品藥物管理局（FDA）通知FP-045得啟動范可尼貧血症二期臨床試驗。