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美國：基因編輯產品可適用加速審查途徑
美國FDA 公佈一份最終指引協助廠商開發採用人類體細胞基因組編輯 (GE) 技術的基因治療產品。指引說明申請 IND時應提供用以支持安全性和品質評估的資訊，並說明產品製造、測試、非臨床安全性評估、臨床試驗設計等注意事項，並指出此類產品可適用加速審查途徑。
詳細內容請看：US: Genome editing therapies may use accelerated approval pathway
歐洲：歐盟通用藥物法 (GPL)草案支持複合性產品發展
歐盟官員在一場由RAPS 舉辦的研討會中說明歐盟於去年4月提出的通用藥物法 (general pharmaceutical legislation, GPL) 草案包含6項重要政策，目標在建立單一藥品市場、確保歐盟病患及時公平取得有效且可負擔的藥品、建立具競爭性的法規架構、強化環境永續性。同時為支持推動複合性產品上市，草案反映科技發展，釐清不同法規間的相互影響並拓展法規前瞻性。GPL草案將複合性產品分為三類分別規範。第一類為醫藥產品與醫療器材組合為一項產品者，第二類為醫藥產品設計與醫療器材併用者，第三類為醫藥產品設計與醫療器材以外產品(如軟體) 組合併用者。
詳細內容請看：Europe: EU general pharmaceutical legislation holds promise for combination products
研討會資訊：如何透過蒐集患者報告結果 (PRO) 數據促進健康平權
醫療產業持續面對診治各種疾病的挑戰，這些挑戰不僅源自於健康問題本身的複雜性，同時也源自於產業對病患個人經驗的有限理解，特別是臨床研究缺乏多樣性、研究的隱性偏見、刻板印象、以及其他各種社會因素等。FiercePharma 舉辦網路研討會，邀請Eli Lilly、Health in Her HUE 和 Evidation 的專家，討論如何透過蒐集患者報告結果 (PRO) 數位資料來促進健康平權，並探討未來 PRO 面臨的挑戰和機會。
詳細內容請看：Webinar: The Role of PROs in advancing health equity
歐洲：EMA 公佈IRIS入口網站相關問答集
歐盟EMA 於1月23日啟用IRIS 系統並將其應用於某些產品變更申請、通知和市場許可轉移申請。EMA計畫以IRIS逐步取代現行之SIAMED 系統，使 IRIS 成為EMA、歐盟網路和申請人之間溝通的入口網站。為協助用戶瞭解IRIS 運作，EMA特地公佈一份問答集回覆相關常見問題，例如系統轉換過渡期、IRIS 與其他入口網站的關係等。EMA表示並無計畫將IRIS 擴展至由各國自行授權的產品。此外相互承認和去中心化的程序也將持續由 其他非IRIS系統進行。問答集也說明有關新入口網站的實際操作程序，如處理通知、提交文件的流程以及指定聯絡人的必要性。
詳細內容請看：Europe: EMA answers IRIS questions as variation and notification notices move to new portal
全球：各國法規主管讚揚ICMRA 和ICH 於促進法規合作與協和的成果
在上周於華盛頓舉行的CASSS 特徵鮮明生技產品 (Well-Characterized Biotechnology Products)會議上，來自世界各地的法規主管機關包括 WHO、美國FDA、歐盟EMA和日本PMDA一致推崇ICMRA推出的共同審查合作試行計畫和 ICH 制定之各項指引，包括ICH Q5A(R2)、ICH Q2(R2)、ICH Q14等，皆為2023年全球法規合作與協和化的重大成就。與會官員表示ICMRA的試行計畫降低合作障礙，而參與機關可提出問題並參與評估，但仍保持各國決策的獨立性。ICMRA計畫在今年舉辦藥物品質管理研討會，將更進一步推動全球法規合作與協和。
詳細內容請看：ICMRA: Regulators tout ICMRA pilots, adoption of ICH guidelines as major steps toward convergence