不等了！藥華醫藥（6446）旗下治療真性紅血球增生症(PV)新藥P1101，已通過在備妥「查廠泡泡」，拚美國藥症臨門一腳的同時，預計在4月中回應美國PV重症病患與醫師的需求，在產品正式上市前，全面啟動「恩慈療法」Compassionate Use）提供患者新的用藥選擇，此計畫有望擴大P1101未來在美國PV疾病領域的滲透率，讓新藥P1101能夠率先搶占市場，創造雙贏。未來P1101取得美國藥證後，數千名患者每人每年高達10萬美元的療程費用將能直接貢獻，單一適應症的潛在市場規模有數億美元，能讓藥品銷售提前達到成熟階段，無須再等三到五年。
統計顯示，歐盟約有22萬PV病患（每人每年療程約需十萬歐元），藥華藥P1101去年在歐盟就售出1.3萬針劑，回推約有500~1000名病患使用，未來歐洲受惠使用該針劑的病患數字還會持續攀升。針對今年有望打開的美國市場，P1101在美藥價比歐盟高近倍，特別還是PV「唯一」「一線用藥」，按美國目前約16萬PV確診病患人數，藥華藥透過子公司可觸及的病患族群約有8萬人，就等「查廠泡泡」程序完成，順利取得美國FDA藥證。
因為P1101在台施行恩慈療法的經驗，和醫師病患回饋非常踴躍，藥華藥對在美全面推動恩慈療法相當有信心，也收到不少美國醫界信息，都希望能盡快更全面地讓美國病友能先接受這項新藥的治療。
據了解，P1101在去年6月獲得台灣藥證前，自2017年開始即在台灣針對PV、原發性骨髓纖維化（PMF）及治療血小板過多症（ET）等三項骨髓增生腫瘤(MPNs)啟動了恩慈療法，台灣病友反饋意見都給予高度評價，今年中有望取在取得健保新藥核價後造福更多病友。也有信心在今年拿下美國FDA藥證前，擴大使用P1101病患人數的基數。