生華科(6492)開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症兒童惡性腦瘤－髓母細胞瘤，正式獲得美國食品藥物監督管理局(FDA)授予「罕見兒科疾病認定」資格（Rare Pediatric Disease Designation, RPD），獲此項認定，代表未來Silmitasertib在核准上市可取得優先審查憑證（Priority Review Voucher, PRV)。
生華科總經理宋台生博士指出，目前尚無針對治療髓母細胞瘤的標靶藥物核准上市，因此在取得罕見兒科疾病認定資格後，將有機會讓更多有需要的病童接受這項新穎藥物的治療。
美國FDA為鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，獲得罕見兒科疾病認定的新藥，具取得優先審查憑證(PRV)的資格，不但藥證審查期可大幅縮短至六個月，同時PRV可以交易，出售給其他大藥廠，曾在2015年創下3.5億美元售出的天價，創造驚人的商業價值。美國罕見兒科疾病定義是美國境內的患病人數少於20萬人，且超過5成的罹病人口在0-18歲，即嬰兒、兒童及青少年族群。髓母細胞瘤雖是最常見的兒童惡性腦瘤，但在美國一年新增病例平均僅80~100人，更是兒科罕病中的罕病。
生華科聯手美國史丹佛大學及美國兒童腦瘤聯盟(PBTC)進行的髓母細胞瘤人體臨床試驗，已於2019年在全美12所聲譽卓越的兒童醫院及癌症中心全面啟動，此項臨床試驗更獲美國國衛院NIH旗下抗癌計畫贊助三百萬美元臨床經費。