順天醫藥生技（6535）昨(2)日宣布，自行研發的標靶融合蛋白抗癌新藥LT2003，已獲得美國食品藥物管理局(FDA)胰臟癌孤兒藥資格認定，有機會享有美國孤兒藥的各種優惠，包括臨床試驗輔導、查驗登記加速審查、自由定價、以及上市後七年獨賣期等。
順藥表示，為鼓勵藥廠為人數較少的罕見疾病患者投入新藥研發，美國政府制定相關優惠措施，一旦獲得FDA孤兒藥認證的藥品，
在未來上市後，不論專利過期與否，均可享有七年市場獨賣期的優惠。
順藥指出，自藥品開發的階段，孤兒藥也有機會享有包括臨床開發輔導、快速通道認定(以替代性指標先行上市)、或優先審查(審查期縮短為六個月)等優惠措施，可望縮短上市時程。此外，還有研發費用補助、免除新藥申請規費與減稅等相關優惠。
順藥指出，過去有許多暢銷藥物就是透過孤兒藥資格取證。以抗癌藥物為例，最近許多國際大藥廠的暢銷標靶抗癌藥物，如施貴寶(BMS)的Opdivo、或Merck藥廠的Keytruda等，即透過孤兒藥途徑快速取證，再延伸其他適應症，擴大市場。除了美國以外，各大主要醫藥市場亦有提供孤兒藥相關的優惠。對LT2003後續的臨床試驗或授權合作談判，將提供一大助力。
甫取得美國FDA孤兒藥認證的LT2003，是一種具靶向性及前驅藥物轉化能力的癌症標靶療法，藉由高特異性辨識多種腫瘤細胞的能力，以及透過前驅藥物轉化之策略，能解決傳統化療系統性的副作用，以及藥物無法有效於腫瘤周邊累積之問題，有機會應用於多種癌症。
從目前順藥完成的動物藥效學試驗結果顯示，LT2003相較於傳統治療方式，在多個癌別上都達到統計學上的差異 (P<0.05)。除了在腫瘤抑制的效果顯著之外，接受LT2003治療的動物均無嚴重不良反應產生。在取得孤兒藥認證後，順藥將積極透過授權或共同合作開發的模式，盡快將LT2003推進至臨床階段，以縮短上市時間。