TRPMA 編譯整理
歐洲：EMA警告未受監管的ATMP產品帶來嚴重健康風險
歐盟 EMA 與藥品主管機關 (HMA) 警告使用未經法規審核的先進療法藥物 (ATMP) 的危險性。有不肖業者或診所直接向病患推銷未經監管的ATMP，這些產品缺乏有效性與安全性證據，有品質、保存、污染方面的疑慮，可能導致嚴重副作用。 EMA強調，根據歐盟法律規定，ATMP的合法使用途徑包括：1. 產品獲得EMA 授權核准；2. 用於國家法規主管機關核准的臨床試驗；3. 取得國家主管機關的特別豁免可在醫院特定條件下使用。
詳細內容請看：Europe: Unregulated advanced therapy medicinal products pose serious risks to health
台灣：TFDA 透過政策改革加強孤兒藥可近性
台灣TFDA 持續支持罕見疾病治療，透過加速審查、特別進口、法規更新、資訊透明化等機制，加快病患取得必要的關鍵藥物。為縮短國際認可孤兒藥的審核時程，TFDA於2023年7月啟動「孤兒藥認定與加速審查登記試行計畫」，將審查時間從300天縮短至240天，此計畫適用於已獲得美國FDA、歐洲EMA及日本MHLW核准的藥物。根據官方資料，截至2024年12月，TFDA已認定140項孤兒藥，擴大病患的治療選擇。
詳細內容請看：Taiwan: TFDA Strengthens Orphan Drug Access with Policy Reforms
亞洲：菲律賓與製藥業會談討論PIC/S會員申請進程
菲律賓FDA於2023年8月向PIC/S提出會員申請，申請需時6年，目的在使菲律賓國內製藥業者有充分時間符合PICS/S GMP 規範。菲律賓FDA 近日與製藥業者會面，討論申請進程，並確保業者了解法規要求。FDA鼓勵製藥業者遵循PIC/S指引，認為將有助於市場授權，並能提升國際競爭力。FDA建議每月分別針對人用與獸用藥品舉行會議。
詳細內容請看：Asia: Philippine FDA meets with drug manufacturers to discuss path to PIC/S membership
歐洲：EMA 提出新版ARDS 治療臨床試驗指引草案徵求外界意見
歐盟 EMA提出新版急性呼吸窘迫綜合症 (ARDS) 治療臨床試驗指導方針，目前對外徵求意見。EMA於2006年發佈ARDS指引，考量診斷標準更新以及因COVID-19而帶來的療法加速發展，EMA擬定新指引以反映最新發展。草案指出，目前亟需開發針對不同病因而作用的ARDS療法。EMA建議，疫情相關療法開發業者應與 EMA 的緊急應變工作小組溝通藥品開發計畫，尤其是在疫情期間可能出現爭相招募臨床試驗參與者的情形，EMA建議透過研究網絡與登記機制進行協調。
詳細內容請看：Europe: EMA seeks feedback on draft guideline for acute respiratory distress syndrome trials
美國：藥界對FDA 加速審查指引提出意見
FDA 最近發佈的有關加速審核機制指引，引發製藥協會關注並提出意見。產業要求FDA 明確說明提供驗證性試驗回饋意見的時程，以及該指引與FDA其他相關政策的一致性。PhRMA 進一步質疑某些經由加速審查機制通過的藥品是否需要執行驗證性試驗，尤其是針對滿足醫療迫切需求的藥品。PhRMA指出，國會並未強制要求所有加速審查的藥品都必須進行驗證性試驗，且某些罕見疾病或弱勢族群可能難以執行驗證性試驗。BIO與PhRMA也呼籲FDA設定明確的回饋時程，建議FDA應在60天內回覆驗證性試驗計畫。
詳細內容請看：US: FDA’s accelerated approval guidance gets pushback from industry