罕病新藥卡位投資熱潮，在安基生技治療甘迺迪氏症小分子新藥AJ201，以2.5億美元（約合新台幣逾75億元）授權美國Avenue，引為話題，而國內至少12家廠商開發的罕病新藥已取得孤兒藥資格下，能否再接棒授權或引爆研發風潮，也成市場關注焦點。
罕見疾病在美國的定義是指20萬人以下的疾病，或罹病率千分之0.65到1的疾病。全球已知有7,000種罕病，影響3.5億人，但只有200種疾病有核准的藥物治療方式。
有鑑於罕病市場缺口太太，為了加速藥物上市，美國和歐盟都祭出孤兒藥的優惠政策，除了可享有試驗費用50％稅額扣抵、上市規費豁免和新藥上市後七～十年的獨賣期外，罕病新藥也因市場競爭產品少，開發成功機率高，加上藥價高、毛利率高達80％以上，近年吸引國際大廠紛紛以併購或授權方式搶進。
投資專家谷月涵曾公開表示，台灣製藥業有競爭力，市值、投資和上市櫃比例都高於韓國、日本、印度等國，二期研發的新藥和孤兒藥都很受關注。
國內目前新藥公司偏向以新劑型新藥和罕病新藥為重心，初步統計，藥華藥、智擎、中裕、逸達、漢達、浩鼎、仁新、全福、路迦、生華科、康霈和宣捷等12家公司旗下新藥已取得孤兒藥資格。
其中，藥華藥治療真性紅血球增多症、智擎的胰臟癌新藥已授權，並已順利在全球上市銷售。
中裕治療末線愛滋病新藥Trogarzo，則已拿到靜點滴（IV）劑型和靜脈推注劑型藥證，而最受關注的肌肉注射（IM）劑型，則有機會在2023上半年申請sBLA上市核准。
漢達已經取得慢性骨髓性白血病、急性淋巴性白血病兩個孤兒藥認證，享有七年專賣權，該新藥已於去年9月提交新藥藥證申請，已經拿到商品名，預計上半年美國FDA會給出藥證的最終結果。
仁新治療斯特格病變新藥已分別取得美國、歐盟孤兒藥認證（ODD），美國更拿到兒科罕見疾病認證（RPD），目前也獲得在英國、香港核准進行三期臨床，法人看好有機會爭取循快速通道或加速核准等方式，加快藥物臨床與上市時程。